(相关资料图)

华声在线全媒体评论员张军视频王珏

今天是个特殊的日子，2月份的最后一天，今年2月28日，也是第16个“国际罕见病日”。这个纪念日是为这颗蓝色星球上的一群特殊罕见病患者专门设立的。

“熊猫宝宝”（戈谢病）、“瓷娃娃”（成骨不全症）、“蝴蝶宝宝”（大疱性表皮松解症）、“不食人间烟火的孩子”（苯丙酮尿症）……这些听上去很美的名字背后都特指一种罕见病，都隐含着一个患者及其家庭的一段刻骨心酸。罕见病患者往往也是先天伴随的儿童。因为病情罕见、因为缺医少药、因为药价高昂，所以患有罕见病的儿童往往容易夭折。他们就像背负着重重的壳却艰难爬行的蜗牛。

这几天，这只爬行的“小蜗牛”出现在湖南长沙市五一广场电子大屏上，其实它就是罕见病患者的专属“吉祥物”——一只色彩艳丽却濒临灭绝的夏威夷蜗牛“罕罕”。这段公益短片向所有人传递着一个善意的信念：风雨再大，也要一步一步往上爬。罕见病虽然罕见，但爱绝不会罕见。

罕见病又称“孤儿病”，指发病率极低的疾病，诊断困难、误诊率高、可治愈率低。80%的罕见病是由于遗传基因突变所导致的，50％在出生或儿童期即发病，仅有少于6％的罕见病具备有效治疗方法，患者生存及生活质量可想而知。

罕见病虽名为“罕见”，但是患者群体人数却不容忽视。截至2022年2月，全球已知的罕见病有8000多种，有超过3亿名罕见病患者，中国目前估计约有2000万名罕见病患者。按全球80亿人口基数来估算，其实这个比例还是相当大的。

这几天，全球很多国家地区都在进行罕见病公益宣传，越来越多的国家开始重视罕见病领域的工作，并积极开展行动。应对罕见病，需要社会各界一起携手，帮助深陷困境的患者重拾有希望的、平等的、有尊严的社会生活。

过去的十多年，罕见病药物通过现有政策快速准入中国市场，中央和地方都在积极探索罕见病药品支付可及性，并取得了较大的成绩。在社会大众以及各相关利益方携手共同推动下，2023年，我国又有7个罕见病用药谈判成功，SMA等高价药物也位列其中。更好的消息是，SMA口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，并于3月1日起正式落地执行新医保谈判价格，通过堪称“灵魂侃价”，价格由每瓶63800元下降至每瓶3780元，相当于原价的零头，而且医保还可以报销绝大部分。大家的共同努力为这些被疾病缠住的家庭再次注入了一缕曙光。

对智者的尊重，对弱者的关爱程度，最能衡量一个国家及社会的文明程度。“每一个小群体都不应该被放弃，每个生命都应该被善待。”希望罕见病被大家看见，希望天价药变得更亲民。刷到本视频的，无需点赞，请大家多多转发，让更多的人“看见”他们。让我们一起珍惜和尊重这些抗争罕见病的顽强生命，帮助他们缓解各种困难，为罕见病家庭获得健康生活的曙光助一臂之力。